てんかん発作を停止するように設計された治験治療：スタッカートアルプラゾラムについて

スタッカートアルプラゾラムは、てんかんを持つ人々とその介護者が活動的な発作を潜在的に停止する方法として研究されています。新しいREST（の最初のR APID E pileptic S eizure T治療処置のermination）クラス、スタッカートアルプラゾラムは、発作の停止に30秒の平均時間でフェーズ2b試験における行動の迅速な開始を実証しました。それはまた、すべての発作タイプに対して効果的であり、一般的に忍容性が高いことが証明されました。

スタッカートアルプラゾラムは、使いやすい、FDAが承認し兼ね備え治験療法であるスタッカートを強力な抗てんかん特性を持つ有名なベンゾジアゼピンであるアルプラゾラムを使用したデリバリーテクノロジー。この小さく、シンプルで、非侵襲的な、手持ち式の吸入可能なデバイスは、アルプラゾラムを1回の正常な呼吸で送り、てんかん発作が始まったらすぐに終わらせるように設計されています。

スタッカート加熱基板、基板上にコーティングされた薬剤の薄膜、および患者が経口吸入、それを通して気道：システムは、3つのコンポーネントで構成され、小さな、携帯機器です。パッケージを取り外した後、患者はデバイスを唇に置いて通常の呼吸をしなければなりません。家族、友人、または介護者も、迅速かつ慎重に製品の配送を支援できます。スタッカートのシステムは、急速に患者の口を通って、迅速な全身的な効果を持つように設計され、それが循環中に拡散し、肺の中に描かれている小粒子エアロゾルを形成するために薬を気化させます。

アルプラゾラム

アルプラゾラムは、てんかん発作の治療薬として大きな期待が寄せられているベンゾジアゼピンです。一般的にXanax®*として知られているアルプラゾラムは、神経伝達物質GABAを強化して、身体に鎮静効果をもたらします。アルプラゾラムは、さまざまな神経学的状態を治療するために数十年にわたって使用されており、その継続的な商業的利用可能性をサポートする長年の安全性データを持っています。第2b相試験では、スタッカートアルプラゾラムが有効であることが証明されており、ベンゾジアゼピン系薬剤を併用している人には禁忌がありません。

FDA承認への合理化された経路

市場には他の種類のてんかん発作救急治療法がありますが、吸入器の実用性を提供するFDA承認のオプションはありません。Engage Therapeuticsは、505（b）（2）規制経路を使用して、スタッカートアルプラゾラムのFDA承認を開発および求めています。その他の用途についてはFDAにより承認されています。

フェーズ2aの研究では、スタッカートアルプラゾラムが光感受性発作のある患者のてんかん活動の減少を示しました。フェーズ2b試験では、スタッカートアルプラゾラムは、単一のてんかん発作をすべてのてんかん発作タイプで平均30秒の発作停止で迅速に終わらせる能力を示しました。承認プロセスで前方に移動するには、エンゲージ治療薬は、臨床試験の目的はの有効性をテストするために早い2021年に後半2020年にフェーズ3試験の開始を見込んでスタッカート外来患者設定で天然に存在する発作でアルプラゾラムを。研究で肯定的な結果が得られた場合、Engage TherapeuticsはFDAの承認を得るために提出します。

発作を止める力はあなたの手にあります

発作を停止または防止する手段がないため、長時間の発作または群発発作を経験する多くの患者にとって安全性は主な関心事です。スタッカートアルプラゾラムは、小型で非侵襲的なハンドヘルドデバイスであり、財布やバックパックで目立たずに持ち運ぶことができます。Engage Therapeuticsは現在、発作を停止させるスタッカートアルプラゾラムの能力を研究しています。

FDAの承認があれば、スタッカートアルプラゾラムは患者にてんかんとその介護者に発作を止めてより安心して生活する力を与えることができます。あなたまたはあなたの介護者がスタッカートを投与する臨床試験に参加するアルプラゾラムは、発作が臨床環境の外で自然に発生する場合、てんかんのコミュニティに必死に必要な救急治療をもたらすための取り組みの重要な部分になる可能性があります。フェーズ3臨床試験の詳細については、ここをクリックしてお問い合わせフォームに記入してください。

Engage Therapeuticsは、2019年12月に第2b相臨床試験への登録を完了しました。同社は、第3相外来の臨床試験への採用を2020年末に開始し、2021年初頭に継続すると予測してい

記事元：https://engagetherapeutics.com/about/