FDAはEPIDIOLEX®（カンナビジオール）経口液剤を結節性硬化症複合体に関連する発作の治療に承認
–すべてのEPIDIOLEX適応症の年齢範囲が1歳以上の患者を含むように拡大されました –
– EPIDIOLEX （FDA承認の唯一のカンナビジオール（CBD）医薬品）で承認された3番目の適応症–
カリフォルニア州カールスバッド、2020年8月3日（GLOBE NEWSWIRE）-カンナビノイド処方薬の科学、開発、および商業化における世界的リーダーであるGW Pharmaceuticals plc（Nasdaq：GWPH）と、その米国子会社Greenwich Biosciences、Inc 。
本日は、米国食品医薬品局（FDA）が承認したと発表しましたEPIDIOLEX ® 1年の年齢と高齢の患者では結節性硬化症複合体（TSC）に関連した治療の発作に（カン）経口液剤を。この新しい適応症とともに、年齢範囲が拡大され、1歳以上のレノックスガストー症候群（LGS）またはドラベット症候群に関連する発作を経験した患者が含まれるようになりました。
TSCは、身体の重要な器官に良性腫瘍を増殖させるまれな疾患であり、遺伝性てんかんの主な原因です。1 最初の植物由来のカンナビノイド処方薬であり、FDAが承認した唯一のカンナビジオール（CBD）であるEPIDIOLEXは、2歳の患者のLGSまたはドラベット症候群に関連する発作の治療のために2018年6月にFDAによって最初に承認されました古い。GWはまた、商品名EPIDYOLEXの下で、欧州連合（EU）にこの薬の承認を受けた®とTSC EMAの提出は、現在検討中です。
「この新しい適応症のFDAの承認は、結節性硬化症複合体による難治性発作のある人々にとってエキサイティングなニュースです」とGWのCEOであるJustin Goverは述べました。
「EPIDIOLEXはすでに医師の処方箋によって患者に提供されているため、TSC患者はすぐに薬剤にアクセスできます。承認されたすべての適応症における年齢範囲の拡大を含むこのラベルの拡大は、FDAプロセスが適切にテストされた規制承認済みカンナビノイド薬へのより幅広い患者のアクセスを引き続き可能にすることをさらに示しています。また、これらの患者とその家族に希望を与え、EPIDIOLEXがファーストインクラスの抗てんかん薬としてのもう1つの重要なマイルストーンとなりました。」
「以前のTSC患者における肯定的な試験結果に基づいて、EPIDIOLEXは患者にとって重要な治療オプションになる可能性があります。これは、医師向けのツールボックスの新しいツールであり、重大な満たされていないニーズを満たすことができます」と語った。
エリザベスティーレ医学博士、マサチューセッツ総合病院のハースコットセンターフォー結節性硬化症コンプレックスセンター、ハーバードメディカルの神経学教授学校および臨床研究者。「TSC患者の約3分の2が治療抵抗性てんかんを発症しており、既存の治療を試みて失敗することが多いこれらの患者に利益をもたらす可能性のある新しい選択肢が必要です。」
同社は、ほとんどの支払者がLIDおよびDravetシンドロームと同様のアクセスレベルでTSCを含めるようにEPIDIOLEXカバレッジポリシーを迅速に更新すると予想しています。
「FDAによるTSCでのEPIDIOLEXの承認は大きな前進であり、私たちのコミュニティはこの前向きな進展を称賛しています」と結節性硬化症アライアンスの社長兼CEOのKari Luther Rosbeckは述べています。「TSCの最も困難で苛立たしい側面の1つは、既存の薬剤では効果的に制御できない発作です。新しい治療オプションが切実に必要とされており、この承認により、この困難な疾患の影響を受けた人々に別のオプションが追加されます。」
FDAの承認には、TSC患者に対して推奨される維持用量25 mg / kg /日が含まれています。これは、25 mg / kg /日のEPIDIOLEXを評価するフェーズ3安全性および有効性試験のデータによって裏付けられています。研究はその主要なエンドポイントを満たしました。これは、エピジオレックス対プラセボのベースラインと比較した発作頻度の減少で、エピジオレックス25 mg / kg /日を服用した患者では48％の発作減少がプラセボの24％と比較されました（p <0.01）。
すべての主要な副次エンドポイントは、主エンドポイントへの影響を支持していました。この試験でEPIDIOLEXを投与された患者で最も一般的な有害事象（10％以上でプラセボよりも多い）には下痢が含まれました。トランスアミナーゼの上昇; 食欲低下; 傾眠; 発熱; そして嘔吐。この研究で観察された安全性プロファイルは、Epidiolexの以前の研究で観察されたものとほぼ同等でした。
結節性硬化症複合体（TSC）について結節性硬化
症複合体（TSC）は、米国で約50,000人、世界中で約100万人が罹患するまれな遺伝性疾患です。1毎日生まれる少なくとも2人の子供がTSCを発症し、推定有病率は6,000人の新生児に1人です。5条件は、ほとんどが良性腫瘍、脳、皮膚、心臓、目、腎臓、肺などの体の重要な臓器に成長する原因となる2及び遺伝性てんかんの主な原因です。3 TSCの人は、さまざまな種類の発作を経験する可能性があります。最も一般的なものの1つは、 通常、人生の最初の年に現れる乳児のけいれんです。フォーカル（または パーシャル））発作も非常に一般的です。4 TSCは自閉症と知的障害のリスクの増加に関連しており5、状態の重症度は大きく異なる可能性があります。一部の子供では病気が非常に軽度ですが、他の子供は生命を脅かす合併症を経験する可能性があります。6てんかんは、TSC患者の約85％に存在し、進行して投薬が困難になる可能性があります。1,2,3 TSC患者の60％以上が発作抑制を達成していない4抗てんかん薬、てんかん手術、ケトン食療法、迷走神経刺激などの標準的な治療法では2てんかん患者の30〜40％薬剤耐性のあるTSCを持っていない。
GW Pharmaceuticals plcとGreenwich Biosciences、Inc.について
1998年に設立されたGWは、独自のカンナビノイド製品プラットフォームからさまざまな疾患領域で新規治療薬を発見、開発、商品化することに焦点を当てたバイオ医薬品会社です。
当社の主力製品、EPIDIOLEX ® （カン）経口液剤は、患者の1でレノックス・ガストー症候群（LGS）に関連した発作、Dravet症候群や結節性硬化症複合体（TSC）の治療のために米国子会社グリニッジBiosciences社、米国で市販されています歳以上。この製品は、EPIDYOLEX®の商標名で欧州連合の承認を受けています。レノックス・ガストー症候群（LGS）またはドラベット症候群に関連する発作の補助的治療について、2歳以上の患者でクロバザムと併用し、TSCの治療についてEMAの審査を受けています。
当社はまた、レット症候群の第3相試験を実施しており、痙性の治療におけるFDAの承認を求めるために、ナビキシモールを含む追加のカンナビノイド製品候補の深いパイプラインを持っています。多発性硬化症および脊髄損傷に関連し、PTSDの治療にも使用されます。同社は自閉症と統合失調症の第2相試験で追加のカンナビノイド製品候補を持っています。詳細については、www.gwpharm.comをご覧ください 。
EPIDIOLEXについて® （カンナビジオール）経口溶液
EPIDIOLEX ®（カンナビジオール）経口溶液、高度に精製されたカンナビジオール（CBD）の医薬製剤、新規な作用機序を有する抗てんかん薬の新しいクラスの最初、および最初の処方であります、米国食品医薬品局（FDA）によって承認された植物由来の大麻ベースの医薬品。米国では、EPIDIOLEXは、1歳以上の患者のレノックスガストー症候群（LGS）、ドラベット症候群、または結節性硬化症（TSC）に関連する発作の治療に適応されています。Epidiolexは、商品名EPIDYOLEXの下で、欧州連合（EU）で承認を受けた®2歳以上の患者のLGSおよびドラベット症候群に関連する発作を治療するためにクロバザムと併用して補助的に使用するため。EPIDIOLEX / EPIDYOLEXは、Dravet症候群、LGSおよびTSCに関連する発作の治療のためにFDAおよびEMAからOrphan Drug Designationを受け取りました。これらはいずれも重度の小児期発症の薬物耐性症候群であり、 TSC。EPIDIOLEXのための重要な安全性や処方情報はで入手できます Epidiolex.com。
重要な安全情報と適応
禁忌：
過敏症エピディオレックス（カンナビジオール）経口液剤は、製品のカンナビジオールまたは任意の成分に対する過敏症の既往歴のある患者には禁忌です。
警告と注意事項
肝細胞障害：
EPIDIOLEXは、用量に関連したトランスアミナーゼの上昇を引き起こす可能性があります。ベースラインでバルプロ酸とトランスアミナーゼ値の上昇を併用すると、このリスクが高まります。トランスアミナーゼとビリルビンのレベルは、治療開始前、治療開始後1、3、6ヶ月後、定期的に、または臨床的に指示されたとおりに取得する必要があります。トランスアミナーゼ上昇の解消は、EPIDIOLEXの中止、EPIDIOLEXの減少および/または付随するバルプロエート、または用量の減少なしで発生しました。トランスアミナーゼ値が上昇した患者では、EPIDIOLEXまたは肝臓に影響を与えることが知られている併用薬（バルプロ酸やクロバザムなど）の減量または中止を検討してください。中等度または重度の肝機能障害のある患者には、用量調整とゆっくりとした用量漸増が推奨されます。
抗てんかん薬の
中止：ほとんどのAEDと同様に、発作の頻度とてんかん重積状態が増加するリスクがあるため、EPIDIOLEXは一般的に徐々に中止する必要があります。
有害反応：EPIDIOLEXを投与された患者で最も一般的な副作用（≥10％、プラセボよりも大きい）には、トランスアミナーゼの上昇が含まれます。傾眠; 食欲低下; 下痢; 発熱; 嘔吐; 疲労、倦怠感、無力症; 発疹; 不眠症、睡眠障害、質の悪い睡眠; そして感染症。血液学的異常も観察された。
妊娠：
EPIDIOLEXは、潜在的な利益が胎児に対する潜在的なリスクを正当化する場合にのみ、妊娠中に使用する必要があります。妊娠中にEPIDIOLEXを服用している女性に、北米抗てんかん薬（NAAED）妊娠レジストリへの登録を奨励します。
薬物相互作用： CYP3A4およびCYP2C19の強力な誘導物質は、EPIDIOLEXの暴露に影響を与える可能性があります。EPIDIOLEXは、CYP2C19基質（クロバザム、ジアゼパムなど）への曝露に影響を与える可能性があります。EPIDIOLEXとバルプロ酸の併用は、肝臓酵素上昇の発生率を増加させます。薬物相互作用の研究は完了していませんが、事例報告では、EPIDIOLEXと併用した場合、ラパマイシン（mTOR）またはカルシニューリン阻害剤の哺乳類標的の上昇の可能性が示唆されています。EPIDIOLEXまたは他の併用薬の用量調整が必要になる場合があります。
適応症： EPIDIOLEX（カンナビジオール）経口液剤は、1歳以上の患者におけるレノックスガストー症候群（LGS）、ドラベット症候群（DS）、または結節性硬化症（TSC）に関連する発作の治療に適応されます。
その他の重要な情報については、EPIDIOLEXの全処方情報を参照してください。
将来見通しに関する記述
このニュースリリースには、将来の事象に関するGWの現在の期待を反映した将来の見通しに関する記述が含まれステートメントを含むEPIDIOLEXもたらすという目標について®を関連付けられた発作の患者に（結節性硬化症複合体EPIDIOLEXとして機能するための潜在的な、TSC）を患者のための新たな治療オプション1歳の年とTSC、EPIDIOLEXは1年の年齢の患者のための治療選択肢として機能し、レノックス・ガストー症候群またはDravet症候群に関連した発作の高齢するための可能性に関連した発作を持つ古い臨床EPIDIOLEXの利点、および規制決定のタイミングと結果。実際の出来事は、ここに予測されたものとは大きく異なり、（とりわけ）GWの米国証券取引委員会への提出書類に見られるリスクと不確実性を含む多くの要因に依存する可能性があります。既存および将来の投資家は、これらの将来予測に関する記述に過度の信頼を置かないように警告されます。GWは、新しい情報、将来の出来事、状況などの結果にかかわらず、このプレスリリースに含まれる情報を更新または改訂する義務を負わないものとします。
