国際研究ではてんかんを治療するための3つの潜在的な新しいターゲットを発見しました


主要な国際研究により、てんかん治療のための新薬へと発展する可能性のある3つの分子が明らかになりました。今回の発見は、てんかんの患者さんが現在の治療では発作をコントロールできない場合の新薬の発見に向けた重要なステップです。


この研究は、FutureNeuro、慢性およびまれな神経疾患のためのSFI研究センター、およびRCSI医学健康科学大学の研究者によって主導されました。これは、神経科学、遺伝学、コンピューターサイエンス、合成化学の分野にわたる、ヨーロッパの8か国を拠点とする35人の科学者の貢献を含む7年間の研究の成果です。この研究は、全米科学アカデミーの議事録PNAS)の最新号に掲載されています。


その種の最大のシーケンシングプロジェクトの一つで、研究者は、マイクロRNAの億を超えるストランドのレベルを識別し、測定し、、脳内の制御遺伝子の活性こと、それらが変更されたかどうかを調査するために調べました。


彼らは、てんかんで常に上昇しているマイクロRnaの小さなセットを発見し、これらのグループの化学者によって合成された、薬物のようなを設計して、これらをターゲットにしました。合成分子の3つは、前臨床試験で発作を止めることがわかった。


コンピュータシミュレーションは、発作に寄与すると考えられている脳の免疫系の一部である炎症反応を変化させることにより、潜在的な治療が内の分子ネットワークにどのように影響を与えるかを実証しました。




「創薬への私たちのアプローチは、できれば副作用の少ない発作を防ぐために標的とすることができる新しいタイプの分子に私たちを導いてくれました。」クリスティーナ・レシュケ博士、RCSIのフューチャーニューロリサーチフェロー、名誉講師、および共同主任執筆者は述べた。


「現在、てんかんの治療に使用されるほとんどの薬物は、脳細胞が伝達に使用する信号を遮断することによって機能します。これにより、てんかんの人が経験する副作用の多くが発生します。」


てんかんは最も一般的な慢性脳疾患の1つであり、アイルランドでは4万人以上、世界中では6500万人が罹患しています。てんかんの人は繰り返し発作を起こしがちですが、大多数の人にとって、これらはうまくコントロールできます。てんかん患者の発作を防ぐために利用できる20種類以上の薬がありますが、近年は進歩が鈍化しており、新しい治療法は何十年も前からあったものに比べてまだ足りない状況です。


「てんかんにおけるまったく新しいクラスの分子を特徴付け、ターゲットとすることにより、斬新で革新的な治療戦略を開発したいと考えています。」ガレスモリス博士、フューチャーニューロのマリースクロ​​ドスカキュリーアクションフェロー、および論文の共同執筆者は述べています。「これは、発作が現在利用可能な薬物に耐性を示す人々の3分の1の緊急かつ満たされていない臨床的ニーズを満たすためのより重要な一歩です。」


研究の上級著者である、RCSIのFutureNeuroディレクターである分子生理学および神経科学の教授であるDavid Henshall教授は、次のように述べています。「このプロジェクトはチームサイエンスの良い例であり、専門分野の異なるグループが組み合わされて、人々を維持する革新的なソリューションを作成します。


ここでの発見は、てんかんの治療における新しい戦略の氷山の一角に過ぎないかもしれません。これはクリニックに翻訳できると楽観しています。」


この作業は、RCSIが主導する汎ヨーロッパプロジェクトであるEpimiRNAの下で始まり、EUの第7次フレームワークプログラムを通じて資金が提供され、アイルランド科学財団が資金提供するFutureNeuroで終了しました。


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