CG01は、アデノウイルス・ベクター（AAV）を用いたユニークな遺伝子治療薬

 ロシュ社とCombiGene社が薬剤耐性てんかんCG01に対する遺伝子治療を得るためのライセンス契約を締結




最近、ロシュ傘下の遺伝子治療企業であるスパーク・セラピューティクス社と、スウェーデンの遺伝子治療企業であるコンビジーン社が、CG01プロジェクトに関する独占的な協力およびライセンス契約を締結しました。

本プロジェクトは、薬剤抵抗性の局所てんかんを対象とした遺伝子治療薬で、前臨床試験において良好な結果が得られています。今回の契約により スパーク社は、CG01の開発、製造、商業化に関する独占的グローバルライセンスを取得しました。

コンビジェンは、前臨床プロジェクトの具体的な実施に向けて、スパーク社と協力していきます。


本契約に基づき、CombiGene社は最大で328.5百万米ドル（ロイヤルティを除く）を受け取ることができます。


そのうち、契約締結時には850万米ドルの前払い金を、前臨床および臨床のマイルストン達成後には5,000万米ドルを受け取ることができます。

CG01の商業化後、CombiGene社は売上高に応じて一桁半ばから二桁前半の段階的なロイヤルティを受け取ることができます。


てんかんは、世界的に重要な医学的疾患です。

てんかん患者さんの多くは、現在の抗てんかん治療によく反応しますが、新しい治療法を必要とする患者さんも少なくありません。

米国、EU4カ国、英国、日本、中国では、毎年約47,000人の薬剤耐性局所てんかん患者様が増加していると推定されています。スパーク社は、CombiGene社との新たな提携・ライセンス契約により、遺伝子治療に関する豊富な知識と経験を活かして、薬剤耐性局所てんかん患者様のアンメット・メディカル・ニーズに共同で応えていきます。


CG01は、アデノウイルス・ベクター（AAV）を用いたユニークな遺伝子治療薬で、神経ペプチドY（NPY）とその受容体Y2を、てんかん発作が発生する脳内で直接発現させることを目的としています。

れまでに、CG01は前臨床の用量反応試験、慢性てんかんモデルでの概念実証試験、薬物動態試験、学習・記憶試験、細胞トロッピズム試験に成功しています。

学習・記憶研究では、CG01がコードする活性物質NPYとY2は、認知機能に明らかな悪影響を及ぼさないことがわかっている。

サイトトロピー研究では、CG01が支持細胞（グリア細胞）ではなく、期待通りに海馬の神経細胞に入り込み、完全に発現していることが確認された。

現在、CG01は前臨床試験の後期段階にあります。本剤は、てんかん治療に対する世界的な需要に応えることを目的としており、現在有効な治療法がない薬剤耐性てんかん患者のQOLを大幅に改善する可能性を秘めています。


https://inf.news/en/science/c3f4347856a870fabe36d85fa2661900.html

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